Ittiosi lamellare: il trifarotene potenziale trattamento

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Ittiosi_bassaLa molecola trifarotene, potenzialmente utile contro l’ittiosi lamellare, ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di uno studio clinico di fase I. Il suo sviluppo per il trattamento di questa malattia congenita ad andamento cronico, al momento orfana di approcci terapeutici, proseguirà quindi con uno studio si fase II da parte di Galderma, la divisione di Nestlé Skin Health specializzata in soluzioni medicali. La formulazione Galderma in crema è pensata per adattarsi a tutte le condizioni della malattia. Le osservazioni preliminari su di un gruppo di volontari ha riscontrato una buona tollerabilità che permette lo sviluppo di questo farmaco per il trattamento dell’ittiosi lamellare in uno studio di fase II

In sviluppo clinico per il trattamento di altre condizioni dermatologiche comuni, trifarotene è un agonista dell’acido retinoico, specificatamente progettato per essere altamente selettivo sul target RARγ (Retinoic Acid Receptor γ) e con una bassa stabilità metabolica sistemica; la sua funzionalità retinoide e le potenti proprietà cheratolitiche lo rendono una potenziale opzione terapeutica per l’ittiosi lamellare.

Negli Stati Uniti, trifarotene è stato riconosciuto dalla FDA (Food and Drug Administration) tra le molecole orfane per il trattamento di altre forme di ittiosi fin dal 2014. Gli studi in corso aprono nuove possibilità di approccio anche per la rara ittiosi lamellare, patologia che ha un forte impatto sulla qualità della vita dei pazienti e dei loro familiari.