La dermatomiosite, malattia infiammatoria rara di origine autoimmune, si manifesta con un’infiammazione muscolare che causa debolezza e lesioni cutanee e in taluni casi può coinvolgere anche organi interni.
Con una prevalenza stimata di 4 casi su 100mila persone, può comparire sia in età pediatrica sia in età adulta. In età pediatrica il picco si manifesta tra i 5 e 15 anni di età, mentre in età adulta l’insorgenza è prevalente nel target 40-60 anni.
Colpisce per lo più le donne, con un’incidenza tripla rispetto a quella riscontrata negli uomini. Non esiste ad oggi una cura definitiva, ma trattamenti che possono migliorare le condizioni generali ed eliminare le manifestazioni cutanee.
Immunoglobulina per via endovenosa per la dermatomiosite
L‘immunoglobulina per via endovenosa (IVIG) per il trattamento della dermatomiosite non è stata valutata in modo approfondito.
Così uno studio internazionale, pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha inteso verificarne l’efficacia in un trial clinico randomizzato e controllato con placebo in pazienti con dermatomiosite attiva.
Lo studio
I pazienti arruolati, 95, sono stati assegnati in rapporto 1:1 a ricevere immunoglobulina per via endovenosa nella dose di 2 g per chilogrammo di peso corporeo o placebo ogni 4 settimane per un periodo di 16 settimane.
I pazienti che hanno ricevuto il placebo e quelli che non hanno confermato un deterioramento clinico durante la somministrazione di immunoglobulina per via endovenosa hanno potuto accedere a una fase di estensione in aperto per ulteriori 24 settimane.
L’endpoint primario era la risposta, definita come un Total Improvement Score (TIS) di almeno 20 (che indica un miglioramento minimo), alla sedicesima settimana, in assenza di deterioramento.
Il TIS è un punteggio composito ponderato che riflette il cambiamento nel tempo di una serie di sei parametri fondamentali dell’attività della dermatomiosite; i punteggi vanno da 0 a 100, con i valori più alti che indicano un miglioramento più significativo.
Gli endpoint secondari chiave includevano un miglioramento almeno moderato (TIS ≥40) e un miglioramento maggiore (TIS ≥60) e la variazione del punteggio del Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index.
I risultati
Il totale dei pazienti arruolati è stato randomizzato con l’assegnazione di 47 pazienti al gruppo IVIG e 48 al gruppo placebo.
A 16 settimane, il 79% dei pazienti del gruppo IVIG (37 su 47) e il 44% di quelli del gruppo placebo (21 su 48) presentavano un TIS di almeno 20 (differenza di 35 punti percentuali; intervallo di confidenza del 95%, da 17 a 53; P<0,001).
I risultati relativi agli endpoint secondari, tra cui il miglioramento almeno moderato e il miglioramento maggiore, sono andati nella stessa direzione dei risultati dell’analisi dell’endpoint primario, tranne che per la variazione del livello di creatinchinasi (un parametro centrale del TIS), che non differiva significativamente tra i due gruppi.
Nell’arco di 40 settimane, nel gruppo dell’immunoglobulina per via endovenosa si sono verificati 282 eventi avversi correlati al trattamento, tra cui cefalea (nel 42% dei pazienti), piressia (nel 19%) e nausea (nel 16%).
Si sono verificati in totale nove eventi avversi gravi considerati correlati all’IVIG, tra cui sei eventi tromboembolici.
Per quanto lo studio abbia evidenziato un miglioramento minimo risultato maggiore tra coloro che hanno ricevuto IVIG rispetto a placebo, il trattamento con immunoglobulina ha evidenziato la comparsa di eventi avversi talvolta gravi, com’è stato il caso della tromboembolia.
R. Aggarwal, C. Charles-Schoeman, J. Schessl et al., Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis, N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278. Doi: 10.1056/NEJMoa2117912.
