I risultati di un trial clinico randomizzato hanno evidenziato l’efficacia dell’immunoglobulina per via endovenosa nel trattamento della dermatomiosite, anche se non esente da eventi avversi
La dermatomiosite è una patologia infiammatoria ad eziologia ignota che colpisce i muscoli e la pelle. A livello muscolare si caratterizza per una forte debolezza che colpisce egualmente le due parti del corpo e tende a peggiorare nel tempo. A livello cutaneo, si presenta con rash soprattutto sul dorso, sulle mani o sul decolleté.
Attualmente non esiste una terapia specifica per la dermatomiosite: il trattamento di prima linea è rappresentato da corticosteroidi, immunosoppressori e cure riabilitative.
Il ricorso all’immunoglobulina per via endovenosa per il trattamento della dermatomiosite non è stato ampiamente valutato. Da questa constatazione è stato avviato, da un nutrito gruppo di ricercatori, un trial clinico randomizzato pubblicato sul New England Journal of Medicine.
Lo studio
È stato condotto uno studio randomizzato, controllato con placebo, su pazienti con dermatomiosite attiva. I pazienti sono stati assegnati in rapporto di 1:1 a ricevere immunoglobulina per via endovenosa alla dose di 2,0 g per chilogrammo di peso corporeo o placebo ogni 4 settimane per un periodo totale di 16 settimane.
I pazienti che hanno ricevuto il placebo e quelli che non hanno confermato un deterioramento clinico durante la somministrazione di immunoglobulina per via endovenosa hanno potuto accedere a una fase di estensione in aperto per altre 24 settimane.
L’endpoint primario era la risposta, definita come un Total improvement score (TIS) di almeno 20 (che indica un miglioramento minimo) alla settimana 16 e nessun deterioramento confermato fino alla settimana 16.
Il Total improvement score è un punteggio composito ponderato che riflette il cambiamento nel tempo di una serie di 6 misure fondamentali dell’attività della miosite; i punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano un miglioramento maggiore.
Gli endpoint secondari chiave includevano un miglioramento almeno moderato (≥40) e un miglioramento maggiore (≥60) e la variazione del punteggio dell’indice di estensione e gravità della dermatomiosite cutanea.
I risultati
La randomizzazione ha coinvolto un totale di 95 pazienti: 47 pazienti sono stati assegnati al gruppo immunoglobulina per via endovenosa e 48 al gruppo placebo. Alla settimana 16, il 79% dei pazienti del gruppo immunoglobulina per via endovenosa (37 su 47) e il 44% di quelli del gruppo placebo (21 su 48) avevano un punteggio relativo al miglioramento complessivo TIS di almeno 20 (differenza di 35 punti percentuali; intervallo di confidenza del 95%, da 17 a 53; P<0,001).
I risultati relativi agli endpoint secondari, tra cui il miglioramento almeno moderato e il miglioramento maggiore, sono andati generalmente nella stessa direzione dei risultati dell’analisi dell’endpoint primario, tranne che per la variazione del livello di creatin-chinasi (una misura centrale del Total improvement score), che non differiva significativamente tra i due gruppi.
Nell’arco di 40 settimane, nel gruppo immunoglobulina per via endovenosa si sono verificati 282 eventi avversi correlati al trattamento, tra cui cefalea (nel 42% dei pazienti), piressia (nel 19%) e nausea (nel 16%). Si sono verificati in totale 9 eventi avversi gravi considerati correlati al trattamento con immunoglobulina per via endovenosa, tra cui 6 eventi tromboembolici.
Le conclusioni
In questo studio di 16 settimane che ha coinvolto adulti affetti da dermatomiosite, la percentuale di pazienti con una risposta di miglioramento almeno minimo basata su un punteggio composito di attività di malattia è stata significativamente maggiore tra coloro che hanno ricevuto immunoglobulina per via endovenosa rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. Il trattamento con immunoglobulina per via endovenosa è stato associato a eventi avversi, tra cui la tromboembolia.
R. Aggarwal, C. Charles-Schoeman, J. Schessl et al., Trial of Intravenous Immune Globulin in Dermatomyositis, N Engl J Med. 2022 Oct 6;387(14):1264-1278. doi: 10.1056/NEJMoa2117912.
