Sclerodermia: riscontri positivi sui farmaci biologici nella forma sistemica

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Ampoule and syringe macro still life on whiteC’è ancora molta strada da fare per trovare una soluzione definitiva alla sclerosi sistemica, ma nelle forme più aggressive sembra promettente la decisione di testare i farmaci biologici che, come rituximab, hanno come bersaglio i linfociti B, le cellule del sistema immunitario coinvolte nella patogenesi della malattia, ritenute responsabili dei danni procurati al collagene.

In uno studio osservazionale caso controllo, pubblicato qualche settimana fa sulla rivista Rheumathology, si ipotizza infatti che la somministrazione dell’anticorpo monoclonale rituximab potrebbe ridurre l’ispessimento cutaneo e la fibrosi polmonare nei pazienti con sclerosi sistemica. Per valutarne gli effetti e la tollerabilità sono stati arruolati soggetti con sclerodermia provenienti da diversi centri e si è visto che quelli trattati hanno presentato un significativo miglioramento dei sintomi senza rilevanti eventi avversi. I protocolli terapeutici tradizionali, basati su cortisonici e immunosoppressori purtroppo non sono efficaci in tutti i pazienti e spesso sono gravati da pesanti effetti collaterali. L’impiego di farmaci biologici e la ricerca di marcatori target sulle cellule del sistema immunitario sono invece le nuove frontiere terapeutiche contro la forma più grave di sclerodermia, quella diffusa o sistemica, rara patologia cronica di origine autoimmune che colpisce il tessuto connettivo provocando l’indurimento di tessuti, derma, sistema vascolare e organi interni a vari livelli.

In base alle prove raccolte in questa sperimentazione rituximab, già utilizzato da diversi anni contro altre malattie di origine auto-immune come linfomi, artrite reumatoide e lupus, potrebbe diventare un valido alleato anche contro le forme più aggressive di sclerosi sistemica. Un dato confermato anche dai risultati di un altro recente studio caso controllo condotto su 63 pazienti affetti da una forma grave della malattia, arruolati dalla coorte dell’European Scleroderma Trial and Research (EUSTAR), in trattamento con rituximab. Paragonati ai controlli, i soggetti che hanno assunto il farmaco biologico hanno mostrato un significativo miglioramento rispetto alla progressione della fibrosi del derma e dei polmoni ma, soprattutto, un effetto protettivo sulla funzionalità polmonare (misurata come capacità vitale forzata FVC), incoraggiando la scelta verso questa promettente opzione terapeutica.

McQueen MF, et al. Rheumatology 2015 doi: 10.1093/rheumatology/keu463

Suzana J et al. Ann Rheum Dis doi:10.1136/annrheumdis-2013-204522Published Online First: 17 January 2014