Rilevare l’attività della morfea può essere complesso, ma è fondamentale per un trattamento adeguato e per la valutazione dei risultati. La Morphea Activity Measure–MAM, attività di misurazione della morfea è stata recentemente validata, ma non è stata studiata la sua reattività al cambiamento dell’attività della malattia.
Obiettivo di uno studio condotto tra Canada, Messico e Stati Uniti, pubblicato su JAMA Dermatology è stato valutare la reattività interna ed esterna dell’attività di misurazione della morfea ai cambiamenti dell’attività di malattia nei pazienti pediatrici.
Lo studio condotto
Si è trattato di uno studio prognostico multicentrico, prospettico e longitudinale, condotto da ottobre 2021 a gennaio 2023 in quattro centri pediatrici di riferimento del Nord America. Sono stati studiati pazienti pediatrici consecutivi con morfea che erano disponibili per la raccolta dei dati al basale e a una visita di follow-up ad almeno tre mesi.
Le principali misure di outcome
La reattività al cambiamento dell’attività di malattia nella misurazione secondo l’indice di gravità della sclerodermia localizzata modificata–mLoSSI, la valutazione globale del medico–PGA e la valutazione globale del paziente e del genitore-PtGA è stata analizzata utilizzando la variazione media e percentuale, la dimensione dell’effetto standardizzato e la media di risposta standardizzata (SRM) dal basale al follow-up a tre mesi o successivamente.
Le differenze tra i pazienti la cui attività di malattia è migliorata o meno sono state valutate utilizzando il test U di Mann-Whitney. La correlazione tra la variazione percentuale del punteggio di Morphea Activity Measure e il mLoSSI, il PGA e il PtGA è stata calcolata utilizzando la correlazione di rango di Spearman.
I risultati
Sono stati inclusi 43 pazienti con un’età media all’esordio di 7,11 anni, di cui il 60,5%, pari a 26, erano di sesso femminile. La variazione media e la variazione percentuale del punteggio della Morphea Activity Measure sono state significativamente maggiori nei pazienti la cui attività di malattia è migliorata con la valutazione globale del medico (media: -18,75 [95% CI, da -31,92 a -5,57] vs 2,73 [95% CI, da -1,97 a 7,45]; percentuale: -108,08% [95% CI, da -155,21% a -60,95%] vs -24,11% [95% CI, da -81,22% a 32,99%]) e per l’indice di gravità della sclerodermia localizzata modificata (media: -24,15 [95% CI, da -41,89 a -6,41] vs -1,30 [95% CI, da -8,50 a 5,70]; percentuale: -172,06% [95% CI, da -263,68% a -80,45%] vs -21,57% [95% CI, da -48,13% a 4,97%]) rispetto a coloro la cui attività non è cambiata.
La media di risposta standardizzata della Morphea Activity Measure è risultata significativamente diversa tra i gruppi per entrambe le misure; la reattività è stata ampia in coloro la cui attività è diminuita con la valutazione globale del medico (-0,75 [95% CI, da -1,29 a -0,22]) e l’indice di gravità della sclerodermia localizzata modificata (-0,97 [95% CI, da -1,69 a -0,25]) e da nulla a piccola in coloro la cui attività non è cambiata con la valutazione globale del medico (0,11 [95% CI, da -0,08 a 0,30]) o con l’indice di gravità della sclerodermia localizzata modificata(-0,05 [95% CI, da -0,34 a 0,23]).
La variazione percentuale del punteggio di Morphea Activity Measure è risultata fortemente e significativamente correlata alla variazione dell’indice di gravità della sclerodermia localizzata modificata (ρ = 0,69; P < .001) e alla valutazione globale del medico (ρ = 0,65; P < .001), ma non vi è stata alcuna correlazione con la variazione di valutazione globale del paziente e del genitore (ρ = 0,26; P = .09).
Le conclusioni
In questo studio prognostico, l’attività di misurazione della morfea è risultata rispondere internamente ed esternamente alle variazioni dell’attività di malattia. Sono, tuttavia, necessarie ulteriori valutazioni in coorti miste di tutte le età e specialità, hanno sottolineato gli autori.
M. T. García-Romero, H. A. Brandling-Bennett, E. Pope et al., Responsiveness to Change of the Morphea Activity Measure in Pediatric Patients, JAMA Dermatol. Published online June 5, 2024. doi:10.1001/jamadermatol.2024.1350